Omjjara: un nuovo antiermello nel trattamento di Splenomegalie associata alla mielofibrosi

E N Ematologia, OMJJARA Film compresso -CAOD (momélotinib) est une nouvelle spécialité indiquée dans le traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie, chez les patients adultes présentant une anémie modérée à sévère, et atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez, ou à une thrombocytémie essentielle, qui n'ont jamais reçu d'inhibiteur de Janus kinase (JAK) ou qui ont été traités par le ruxolitinib.

OMJJARA est disponible sous trois dosages ; la forme des comprimés est différente selon les dosages : 

• omjjara 100 mg : || 354
• OMJJARA 150 mg : forma triangolare
• omjjara 200 mg : forma oblunga

Omjjara è un farmaco orfano che ha beneficiato di un'autorizzazione per accedere al compassionevole fino al 2024 in Italia. La popolazione target in Italia è stimata in 350 pazienti [ 1]. 

È oggetto di monitoraggio aggiuntivo che consentirà la rapida identificazione di nuove informazioni relative alla sicurezza. Gli operatori sanitari dichiarano qualsiasi sospetto effetto avverso.

anti-jak e mielofibrosi

Il principio attivo di Omjjara, Mumélotinib, è un nuovo inibitore della Janus Kinasi 1 e 2 di tipo selvaggio (JAK1/JAK2). Questi enzimi sono coinvolti nella produzione e nella crescita delle cellule del sangue.

Nella mielofibrosi, un'attività eccessiva degli enzimi JAK risultanti da una mutazione. Le mutazioni JAK2 rappresentano l'anomalia genetica più frequentemente associata alla mielofibrosi primitiva o secondaria. L'inibizione del jak da parte della mumélotinib consente di alleviare la splenomegalia e i sintomi della mielofibrosi.

Il mumotinib agisce anche sulla proteina ACVR1 coinvolta nella regolazione del livello di ferro nel corpo. Bloccando la sua attività, consente una maggiore disponibilità di ferro per la produzione di globuli rossi e può migliorare l'anemia.

Ruxolitinib, Fedratinib e Mumélotinib

Mumélotinib è il terzo inibitore di JAK che ha un'indicazione nel trattamento di Splenomegalie associata a una mielofibrosi:

• Le ruxolitinib (JAKAVI comprimé) est indiqué dans le traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie chez l'adulte atteint de myélofibrose primitive (appelée également myélofibrose chronique idiopathique), de myélofibrose secondaire à la maladie de Vaquez (polycythémie vraie) ou de myélofibrose secondaire à la thrombocytémie essentielle ;
• The FEDRATINIB (INREBIC gélule) est indiqué dans le traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie chez les patients adultes atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle qui sont naïfs d'inhibiteur de JAK ou qui ont été traités par ruxolitinib.

Un SMR modéré uniquement en seconde intention

Dans son avis du 4 septembre 2025 [1], la Commission de la transparence (CT) a considéré trois études évaluant l'efficacité du momélotinib. 

Les deux études de supériorité SIMPLIFY-2 et MOMENTUM, réalisées chez des patients atteints de myélofibrose primitive (MFP) ou de myélofibrose secondaire à une polyglobulie Vaquez (MF post-PV) ou à une thrombocytémie essentielle (MF post-TE), précédemment traités par ruxolitinib : 

• In Simplify-2, la mumélotinib è stata confrontata con il miglior trattamento disponibile che potrebbe essere ruxolitinib, idrossiurée, un corticosteroide, un agente che stimola l'eritropoiesi, un interferone ... alla settimana 24, nell'intenzione della popolazione di trattare (ITT), non è stata dimostrata alcuna differenza significativa sul tasso di gruppi di risposta splenica: 7 pazienti nel gruppo mumotinib (6,7%) e 3 pazienti nel gruppo MTD (5,8%) avevano una riduzione splenica di almeno il 35% (nella proporzione dello 0,01 CI95 [-0,10). L A CT Notare l'assenza di dimostrazione di una superiorità rispetto al tasso di risposta splenico contro Il miglior trattamento disponibile;
• In momento, la mumélotinib è stata paragonata a Danazol: 
  • alla settimana 24, Nella popolazione ITT, Mumélotinib ha dimostrato la sua superiorità nella proporzione di pazienti con una riduzione in almeno il 50 % del punteggio totale dei sintomi (STS) in base al questionario MF-Saf nel gruppo mumélotto (Myelofibrosis Symptom Assessment Form) : 24,62 % des patients dans le groupe momélotinib versus 9,23% dei pazienti nel gruppo Danazolo, una differenza tra i due gruppi del 15,67% (CI95% [5,54; 25,81], p = 0,0095),
  • alla settimana 24, non è stata dimostrata alcuna differenza significativa sul tasso di indipendenza trasfusionale: 30% nel gruppo mumélotinib contro 20 % dans le groupe danazol, soit une différence stratifiée de 13,58 % (IC95% [1,86 ; 25,30], p=0,0116, NS). 

=étude de non-infériorité (SIMPLIFY-1)  contro ruxolitinib et réalisée chez des patients atteints MFP ou de MF post-PV ou de MF post-TE, naïfs de tout traitement par inhibiteur de JAK :

• le momélotinib (MMB) a été non inférieur au ruxolitinib (RUX). Plus précisément, à la semaine 24, dans la population ITT, 57 patients du groupe MMB (26,5 % ; IC95% [20,74 ; 32,94]) et 64 patients du groupe RUX (29,5 % ; IC95% [23,51 ; 36,04]) ont eu une réduction du volume splénique d’au moins 35 %. La différence stratifiée pondérée était de 0,09 (IC95% [0,02 ; 0,16] ; p=0,013).

Sulla base di questi risultati, il CT ha attribuito a Omjjara un servizio medico reso (SMR) moderato, Solo in trattamento de seconde intention chez des patients préalablement traités par ruxolitinib. 

Non ha assegnato SMR nelle altre situazioni previste nell'autorizzazione di marketing (AMM), vale a dire per i pazienti ingenui di trattamento antiertano.

che non ha mai ricevuto un inibitore JAKqui n'ont jamais reçu d'inhibiteur JAK  perché:

• d’une démonstration au mieux d’une non-infériorité par rapport à ruxolitinib sur le seul critère de réduction splénique avec des choix méthodologiques discutables ;
• e la mancanza di impatto dimostrato sull'indipendenza trasfusionale, sulla qualità della vita o su un profilo di tolleranza più accettabile.

omjjara in pratica

omjjara non deve essere utilizzato in associazione con altri inibitori di JAK. |

La dose raccomandata è 200  mg 1 ora al giorno o 1 compressa di 200 mg 1 volta al giorno.

Gli altri dosaggi OMJJARA (100 mg e 150 mg) vengono utilizzati per regolare il dosaggio:

• in caso di effetti ematologici e non ematologici e non ematologici. Gli adattamenti della dose sono descritti nel Monografia Vidal (Tabella 1); 
• o in pazienti con grave insufficienza epatica (Classe C di Child-Pugh): la dose iniziale raccomandata è di 150 mg 1 volta al giorno.

Il trattamento deve essere fermato in pazienti che non tollerano la dose di 100 mg 1 volta al giorno.

À contrôler avant d'initier le traitement

I seguenti esami devono essere eseguiti prima di iniziare il trattamento, quindi regolarmente durante questo:

• formula di sangue completo;
• Controllo della funzione epatica. 

omjjara non deve essere iniziato in pazienti con infezioni attive. Segni o sintomi di infezione devono essere monitorati durante il trattamento.
I pazienti con infezione cronica da parte del virus dell'epatite B (HBV), che ricevono omjjara, devono essere trattati per le loro infezioni da HBV e monitorati secondo le raccomandazioni cliniche per VHB.

Il prescrittore deve anche tenere conto del rischio di eventi indesiderati cardiovascolari principali (Mace:Major adverse cardiovascular events) e valutare per ogni paziente I benefici e i rischi del trattamento con Omjjara, in particolare 65 anni o più quelli con fattori di rischio cardiovascolare. | Il concomitante di mumotinib e un contraccettivo ormonale possono portare a una riduzione dell'efficienza contraccettiva. Le donne che usano contraccettivi ormonali orali devono aggiungere un metodo di barriera durante il trattamento e per almeno 1

Interaction avec les contraceptifs hormonaux

La prise concomitante de momélotinib et d'un contraceptif hormonal peut entraîner une réduction de l'efficacité contraceptive. Les femmes utilisant des contraceptifs hormonaux oraux doivent ajouter une méthode barrière pendant le traitement et pendant au moins 1  settimana dopo l'ultima dose di omjjara.

Le interazioni di mumotinib con altri farmaci sono descritte nella monografia vidale di Omjjara. | Amministrativo

Identité administrative

elenco I
= Prescrizione ospedaliera riservata agli ematologi o ai medici competenti nelle malattie del sangue
Sorveglianza speciale durante il trattamento
= Omjjara 100 mg, scatola di 30, CIP 34009 3028272 4 [ 2]
= Omjjara 150 mg, scatola di 30, CIP 34009 3028273 1  [ 2] || 525
OMJARRA 200 mg, boîte de 30, CIP 34009 3028274 8  [ 2] || 532 Rimborsabile al 30 % (
Remboursable à 30 % ( CF. A incorniciata) [ 3]
== Approvazione per le comunità ( CF. incorniciata) [ 4]
= GlaxoSmithKline di laboratorio