Il miglust è un inibitore della glucosil-ceramide sintetasi, enzima responsabile del primo stadio della sintesi della maggior parte dei glucolipidi. in vitro, la sintetasi glucosil-ceramide è inibita dalla miglust con un IC50 di 20-37 µm. Inoltre, l'attività inibitoria su un glucosil-ceramidasi non lisosomiale è stata dimostrata sperimentalmente in vitro. L'azione inibitoria sulla sintetasi glucosil-ceramide giustifica l'uso della terapia di riduzione del substrato per il trattamento della malattia per mancini.
= La malattia per mancini è un disturbo metabolico ereditario legata all'assenza di degradazione dei glucosil-ceramidi, con conservazione lisosomiale di questa sostanza e una patologia estesa.
La malattia di Niemann-Pick di tipo C è una malattia neurodegenerativa, molto rara, quasi sempre progressiva e che può essere letale, caratterizzata da una circolazione lipidica intracellulare alterata. Le manifestazioni neurologiche sono considerate secondarie ad un accumulo anormale di glicosfingolipidi nelle cellule neurali e gliali.
I dati mostrano che l'elaborazione di Miglustat può ridurre la progressione di sintomi neurologici clinicamente rilevanti nei pazienti con malattia da malattia di Niemann-Pick C. | Sostanza
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
Miglust 100 mg capsula
Ultima modifica: 07/09/2023 - Revisione: 07/01/2025
| ATC |
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A - modi digestivi e metabolismo Metabolismo A16A - Altri medicinali di modi digestivi e metabolismo A16AX - Vari farmaci di modi digestivi e metabolismo A16AX06 - Migustat |
| Rischio in gravidanza e allattamento | DOPANT | vigilanza | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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noia e metodi di amministrazione Migustat 100 mg gel Indicazioni
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Maladie de Gaucher de type I, forme légère à modérée de l'adulte, traitement de 2e intention (de la)
- = Niemann-pick Tipo C dell'adulto e del bambino
dosaggio = unità di socket || 403 gélule- miglustat : 100 mg
Metodi di amministrazione - ORAL WAY
- amministrare indipendentemente dalla presa dei pasti
dosaggio = paziente di 4 anni da 4 anni a 12 anni Patient quel que soit le poids Niemann-pick di tipo C di adulto e bambino Dosaggio standard nel caso di: superficie corporea <= 0,47 m²- 100 mg 1 ora al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,47 m² e <= 0,73 m²- 100 mg 2 volte al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,73 m² e <= 0,88 m²- 100 mg 3 volte al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,88 m² e <= 1,25 m²- 200 mg 2 fois par jour
nel caso di: superficie corporea> 1,25 m²- 200 mg 3 volte al giorno
paziente da 12 anni a 18 anni paziente indipendentemente dal peso= Niemann-pick Tipo C dell'adulto e del bambino Posologie standard - 200 mg 3 volte al giorno
= Paziente 18 anni (s) a 70 anni paziente qualunque peso= Niemann-pick Tipo C di adulto e bambino Dosaggio standard- 200 mg 3 fois par jour
Tipo I Malattia di sinistra, forma da luce a moderata di adulti, 2o trattamento di intenzione (del) Dosaggio standard- 100 mg 3 volte al giorno
nel caso di: grave diarrea- 100 mg 1 a 2 volte al giorno | Particolare
Populations particulières - Insufficienza renale: Adatta il dosaggio
Termini di somministrazione del trattamento - amministrare indipendentemente dall'assunzione di pasti
- Posologie à adapter en fonction de la tolérance
Indicazioni
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Maladie de Gaucher de type I, forme légère à modérée de l'adulte, traitement de 2e intention (de la)
- = Niemann-pick Tipo C dell'adulto e del bambino
dosaggio = unità di socket || 403 gélule- miglustat : 100 mg
Metodi di amministrazione - ORAL WAY
- amministrare indipendentemente dalla presa dei pasti
dosaggio = paziente di 4 anni da 4 anni a 12 anni Patient quel que soit le poids Niemann-pick di tipo C di adulto e bambino Dosaggio standard nel caso di: superficie corporea <= 0,47 m²- 100 mg 1 ora al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,47 m² e <= 0,73 m²- 100 mg 2 volte al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,73 m² e <= 0,88 m²- 100 mg 3 volte al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,88 m² e <= 1,25 m²- 200 mg 2 fois par jour
nel caso di: superficie corporea> 1,25 m²- 200 mg 3 volte al giorno
paziente da 12 anni a 18 anni paziente indipendentemente dal peso= Niemann-pick Tipo C dell'adulto e del bambino Posologie standard - 200 mg 3 volte al giorno
= Paziente 18 anni (s) a 70 anni paziente qualunque peso= Niemann-pick Tipo C di adulto e bambino Dosaggio standard- 200 mg 3 fois par jour
Tipo I Malattia di sinistra, forma da luce a moderata di adulti, 2o trattamento di intenzione (del) Dosaggio standard- 100 mg 3 volte al giorno
nel caso di: grave diarrea- 100 mg 1 a 2 volte al giorno | Particolare
Populations particulières - Insufficienza renale: Adatta il dosaggio
= unità di socket || 403 gélule- miglustat : 100 mg
Metodi di amministrazione - ORAL WAY
- amministrare indipendentemente dalla presa dei pasti
dosaggio = paziente di 4 anni da 4 anni a 12 anni Patient quel que soit le poids Niemann-pick di tipo C di adulto e bambino Dosaggio standard nel caso di: superficie corporea <= 0,47 m²- 100 mg 1 ora al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,47 m² e <= 0,73 m²- 100 mg 2 volte al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,73 m² e <= 0,88 m²- 100 mg 3 volte al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,88 m² e <= 1,25 m²- 200 mg 2 fois par jour
nel caso di: superficie corporea> 1,25 m²- 200 mg 3 volte al giorno
paziente da 12 anni a 18 anni paziente indipendentemente dal peso= Niemann-pick Tipo C dell'adulto e del bambino Posologie standard - 200 mg 3 volte al giorno
= Paziente 18 anni (s) a 70 anni paziente qualunque peso= Niemann-pick Tipo C di adulto e bambino Dosaggio standard- 200 mg 3 fois par jour
Tipo I Malattia di sinistra, forma da luce a moderata di adulti, 2o trattamento di intenzione (del) Dosaggio standard- 100 mg 3 volte al giorno
nel caso di: grave diarrea- 100 mg 1 a 2 volte al giorno | Particolare
Populations particulières - Insufficienza renale: Adatta il dosaggio
- ORAL WAY
- amministrare indipendentemente dalla presa dei pasti
dosaggio = paziente di 4 anni da 4 anni a 12 anni Patient quel que soit le poids Niemann-pick di tipo C di adulto e bambino Dosaggio standard nel caso di: superficie corporea <= 0,47 m²- 100 mg 1 ora al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,47 m² e <= 0,73 m²- 100 mg 2 volte al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,73 m² e <= 0,88 m²- 100 mg 3 volte al giorno
nel caso di: superficie corporea> 0,88 m² e <= 1,25 m²- 200 mg 2 fois par jour
nel caso di: superficie corporea> 1,25 m²- 200 mg 3 volte al giorno
paziente da 12 anni a 18 anni paziente indipendentemente dal peso= Niemann-pick Tipo C dell'adulto e del bambino Posologie standard - 200 mg 3 volte al giorno
= Paziente 18 anni (s) a 70 anni paziente qualunque peso= Niemann-pick Tipo C di adulto e bambino Dosaggio standard- 200 mg 3 fois par jour
Tipo I Malattia di sinistra, forma da luce a moderata di adulti, 2o trattamento di intenzione (del) Dosaggio standard- 100 mg 3 volte al giorno
nel caso di: grave diarrea- 100 mg 1 a 2 volte al giorno | Particolare
Populations particulières - Insufficienza renale: Adatta il dosaggio
- 100 mg 1 ora al giorno
- 100 mg 2 volte al giorno
- 100 mg 3 volte al giorno
- 200 mg 2 fois par jour
- 200 mg 3 volte al giorno
- 200 mg 3 volte al giorno
- 200 mg 3 fois par jour
- 100 mg 3 volte al giorno
- 100 mg 1 a 2 volte al giorno | Particolare
- Insufficienza renale: Adatta il dosaggio
Termini di somministrazione del trattamento - amministrare indipendentemente dall'assunzione di pasti
- Posologie à adapter en fonction de la tolérance
Informazioni relative alla sicurezza del paziente Migustat 100 mg Gél Livello di rischio: x critica III Haut II Moderato I BAS
Contraindicazioni x critica= Livello di gravità: Contre-indication absolue - Ipersensibilità a uno dei componenti
- Insufficienza renale grave
Precauzioni II Moderato Livello di gravità: precauzioni - allattamento al seno
- donna probabilmente incinta
- gravidanza
- = uomo in età procurata
- Insufficienza renale da luce a moderata
- Insuffisance rénale légère à modérée
- soggetto tra 12 e 18 anni
interazioni farmacologiche III High= Livello di gravità:Association déconseillée farmaci somministrati tramite rotta orale + Gastrointestinale topico, anziani e adsorbenti
Rischi e meccanismi Riduzione dell'assorbimento di alcuni altri farmaci ingeriti contemporaneamente. | Prendi Conduite à tenir Prendi argomenti o antiacidi, adsorbenti a distanza da queste sostanze (più di 2 ore, se possibile).
II Moderato Livello di gravità:= Precauzioni dell'uso | Orale +Médicaments administrés par voie orale + COLESSIPOL
farmaci somministrati tramite rotta orale + Chélatrtes
Rischi e meccanismi La presa della resina chélatrice può ridurre l'assorbimento intestinale e, potenzialmente, l'efficienza di altri farmaci assunti contemporaneamente. Conduite à tenir In generale, l'assunzione della resina deve essere eseguita a distanza da quella di altri farmaci, rispettando un intervallo di più di 2 ore, se possibile.
I basso= Livello di gravità: da prendere in considerazione | Gestito tramite rotta orale +Médicaments administrés par voie orale + LAXATISS (Tipo di Macrogol)
Rischi e meccanismi con lassativi, in particolare al fine di esplorazioni endoscopiche: rischio di ridurre l'efficacia del farmaco somministrato con il lassativo. = medicinali durante e dopo l'ingestione entro almeno 2 ore dopo aver preso il lassativo o anche fino al completamento dell'esame. Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Gravidanza e allattamento al seno
Controindicazioni e precauzioni per l'uso (mese) = allattamento al seno 1 2 3 4 5 6 | || 530 7 8 9 Rischi II II II= Precauction
Fertilità e gravidanza - Usa la contraccezione efficace PDT PDT quindi PDT 3 mesi dopo il giudizio del TRT
- Uso nelle donne una contraccezione efficace prima dell'inizio del trattamento
Risques liés au traitement - Rischio di neuropatia periferica
- Rischio di trombocitopenia
- Rischio di tremore
- Rischio di disturbo digestivo
= Monitoraggio del paziente piastre durante il trattamento- Surveillance des plaquettes pendant le traitement
- Orduaux dell'allenamento del tasso di vitamina B12 Blood B12
- Sorveglianza neurologica durante il trattamento
Misure di trattamento - Visualizza l'allattamento al seno durante il trattamento
indesiderabile
Sistemi Frequenza da media a alta (≥1/1 000) bassa frequenza (<1> = Frequenza sconosciuta Vari Frisson (frequente)
ASTHENIA (frequente)
Fatica (frequente)
ematologia Thrombopenia (frequente) | Metabolismo
NUTRITION, MÉTABOLISME = appetito ridotto (molto frequente)
peso (diminuzione) (molto frequente)
Orl, stomatologia = (frequente)
Psichiatria depressione (frequente)
Insomnie (frequente)
libido (diminuzione) (frequente)
Trouble cognitif
Sistema cardiovascolare Malaise (frequente)
= Sistema digestivo Flatulence (molto frequente)
= Distensione addominale (frequente) | Diarrea
Diarrhée (molto frequente)
Nausea (frequente)
Costipazione (frequente)
= dolore addominale (molto frequente) || 6
Vomissement (frequente)
Dispepsie (frequente)
Disturbo addominale (frequente)
= Sistema muscoloscheletrico = Spasmo muscolare (frequente)
Faiblesse musculaire (Fréquent)
Sistema nervoso Cephalae (frequente)
ortervice della conduzione Nervery (frequente)
amnesie (frequente)
Tremblement (Très fréquent)
ipoestesia(Fréquent)
Atassia (frequente)
= Neuropatia periferica (frequente) |
Paresthésie (Fréquent)
Disturbo neuropsichico
Disturbo neurologico
| Livello di rischio: | x critica | III Haut | II Moderato | I BAS |
|---|
Contraindicazioni x critica= Livello di gravità: Contre-indication absolue - Ipersensibilità a uno dei componenti
- Insufficienza renale grave
= Livello di gravità: Contre-indication absolue - Ipersensibilità a uno dei componenti
- Insufficienza renale grave
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Precauzioni II Moderato Livello di gravità: precauzioni - allattamento al seno
- donna probabilmente incinta
- gravidanza
- = uomo in età procurata
- Insufficienza renale da luce a moderata
- Insuffisance rénale légère à modérée
- soggetto tra 12 e 18 anni
Livello di gravità: precauzioni - allattamento al seno
- donna probabilmente incinta
- gravidanza
- = uomo in età procurata
- Insufficienza renale da luce a moderata
- Insuffisance rénale légère à modérée
- soggetto tra 12 e 18 anni
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interazioni farmacologiche III High= Livello di gravità:Association déconseillée farmaci somministrati tramite rotta orale + Gastrointestinale topico, anziani e adsorbenti
Rischi e meccanismi Riduzione dell'assorbimento di alcuni altri farmaci ingeriti contemporaneamente. | Prendi Conduite à tenir Prendi argomenti o antiacidi, adsorbenti a distanza da queste sostanze (più di 2 ore, se possibile).
II Moderato Livello di gravità:= Precauzioni dell'uso | Orale +Médicaments administrés par voie orale + COLESSIPOL
farmaci somministrati tramite rotta orale + Chélatrtes
Rischi e meccanismi La presa della resina chélatrice può ridurre l'assorbimento intestinale e, potenzialmente, l'efficienza di altri farmaci assunti contemporaneamente. Conduite à tenir In generale, l'assunzione della resina deve essere eseguita a distanza da quella di altri farmaci, rispettando un intervallo di più di 2 ore, se possibile.
I basso= Livello di gravità: da prendere in considerazione | Gestito tramite rotta orale +Médicaments administrés par voie orale + LAXATISS (Tipo di Macrogol)
Rischi e meccanismi con lassativi, in particolare al fine di esplorazioni endoscopiche: rischio di ridurre l'efficacia del farmaco somministrato con il lassativo. = medicinali durante e dopo l'ingestione entro almeno 2 ore dopo aver preso il lassativo o anche fino al completamento dell'esame. Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
= Livello di gravità:Association déconseillée farmaci somministrati tramite rotta orale + Gastrointestinale topico, anziani e adsorbenti
Rischi e meccanismi Riduzione dell'assorbimento di alcuni altri farmaci ingeriti contemporaneamente. | Prendi Conduite à tenir Prendi argomenti o antiacidi, adsorbenti a distanza da queste sostanze (più di 2 ore, se possibile).
farmaci somministrati tramite rotta orale + Gastrointestinale topico, anziani e adsorbenti | |
|---|---|
| Rischi e meccanismi | Riduzione dell'assorbimento di alcuni altri farmaci ingeriti contemporaneamente. | Prendi |
| Conduite à tenir | Prendi argomenti o antiacidi, adsorbenti a distanza da queste sostanze (più di 2 ore, se possibile). |
Livello di gravità:= Precauzioni dell'uso | Orale +Médicaments administrés par voie orale + COLESSIPOL
farmaci somministrati tramite rotta orale + Chélatrtes
Rischi e meccanismi La presa della resina chélatrice può ridurre l'assorbimento intestinale e, potenzialmente, l'efficienza di altri farmaci assunti contemporaneamente. Conduite à tenir In generale, l'assunzione della resina deve essere eseguita a distanza da quella di altri farmaci, rispettando un intervallo di più di 2 ore, se possibile.
Médicaments administrés par voie orale + COLESSIPOL farmaci somministrati tramite rotta orale + Chélatrtes | |
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| Rischi e meccanismi | La presa della resina chélatrice può ridurre l'assorbimento intestinale e, potenzialmente, l'efficienza di altri farmaci assunti contemporaneamente. |
| Conduite à tenir | In generale, l'assunzione della resina deve essere eseguita a distanza da quella di altri farmaci, rispettando un intervallo di più di 2 ore, se possibile. |
= Livello di gravità: da prendere in considerazione | Gestito tramite rotta orale +Médicaments administrés par voie orale + LAXATISS (Tipo di Macrogol)
Rischi e meccanismi con lassativi, in particolare al fine di esplorazioni endoscopiche: rischio di ridurre l'efficacia del farmaco somministrato con il lassativo. = medicinali durante e dopo l'ingestione entro almeno 2 ore dopo aver preso il lassativo o anche fino al completamento dell'esame. Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Médicaments administrés par voie orale + LAXATISS (Tipo di Macrogol) | |
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| Rischi e meccanismi | con lassativi, in particolare al fine di esplorazioni endoscopiche: rischio di ridurre l'efficacia del farmaco somministrato con il lassativo. |
| = medicinali durante e dopo l'ingestione entro almeno 2 ore dopo aver preso il lassativo o anche fino al completamento dell'esame. | Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen. |
Gravidanza e allattamento al seno
| Controindicazioni e precauzioni per l'uso | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Fertilità e gravidanza - Usa la contraccezione efficace PDT PDT quindi PDT 3 mesi dopo il giudizio del TRT
- Uso nelle donne una contraccezione efficace prima dell'inizio del trattamento
Risques liés au traitement - Rischio di neuropatia periferica
- Rischio di trombocitopenia
- Rischio di tremore
- Rischio di disturbo digestivo
= Monitoraggio del paziente piastre durante il trattamento- Surveillance des plaquettes pendant le traitement
- Orduaux dell'allenamento del tasso di vitamina B12 Blood B12
- Sorveglianza neurologica durante il trattamento
Misure di trattamento - Visualizza l'allattamento al seno durante il trattamento
indesiderabile
| Sistemi | Frequenza da media a alta (≥1/1 000) | bassa frequenza (<1> | = Frequenza sconosciuta |
|---|---|---|---|
| Vari | |||
| ematologia | |||
| NUTRITION, MÉTABOLISME | |||
| Orl, stomatologia | |||
| Psichiatria | |||
| Sistema cardiovascolare | |||
| = Sistema digestivo | |||
| = Sistema muscoloscheletrico | |||
| Sistema nervoso |
vedi anche sostanze
Miglust
chimica
| Iupac | (2R,3R,4R,5S)-1-butyl-2-(hydroxyméthyl)pipéridine-3,4,5-triol |
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dosaggio
| Dose giornaliera definita (OMS) || 644 |
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