La proteina CFTR (regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi della fibrosi) è un canale di cloruro presente sulla superficie delle cellule epiteliali di molti organi. La mutazione F508DEL colpisce la proteina CFTR in diversi modi, principalmente risultando in una mancanza di maturazione (piegatura errata) e traffico intracellulare che riduce la quantità di proteina CFTR sulla superficie delle cellule. La piccola quantità di proteina F508del-CFTR che raggiunge la superficie cellulare ha una bassa probabilità di apertura del canale (regolazione difettosa del canale). Il lumacaftor è un correttore CFTR che agisce direttamente sulla proteina F508del-CFTR per migliorare la sua maturazione e il suo traffico intracellulare, aumentando così la quantità di proteina funzionale CFTR sulla superficie cellulare.
L ' Ivacaftor potenzialmente l'attività del CFTR proteico e Améliore il trasporto di ioni cloruro aumentando la probabilità di apertura (o regolazione) del canale CFTR sulla superficie cellulare.
L'effet combiné du lumacaftor et de l' Ivacaftor è un aumento della quantità e dell'attività delle proteine F508del-CFTR sulla superficie cellulare, che provoca cloruri. Gli esatti meccanismi con cui il lumacaftor migliora la maturazione intracellulare e il trasporto della proteina F508del-CFTR e con cui il Ivacaftor Il potenziale della sua attività non è nota.
