I disturbi di conservazione dei mucopolisaccaridi sono dovuti a un deficit in specifici enzimi lisosomiali, necessari per il catabolismo dei glicosaminoglicani (GAG). La mucopolisaccaridosi (MPS) di tipo I è una malattia eterogenea e multiviscerale, caratterizzata da un deficit di alfa-L-iduronidasi, lisosomiale idrolasi che funge da catalizzatore di idrolisi dei residui terminali alfa-LI-li-uronici di residui terminali alfa-LI-euronici di residui terminali alfa-li-uronici di residui terminali alfa-li-uronici. L'attività ridotta o zero dell'alfa-L-iguronidasi porta ad un accumulo di GAG, solfato dermatano e solfato di eparano, in molti tipi di cellule e tessuti.
L'obiettivo del trattamento enzimatico sostitutivo è quello di ripristinare un livello di attività enzimatica sufficiente per idrolizzare il substrato accumulato e prevenire qualsiasi nuovo accumulo. Dopo l'infusione endovenosa, la laRonidasi viene rapidamente eliminata dalla circolazione e catturata dalle cellule nei lisosomi, probabilmente dai recettori del fosfato di mannosio-6.
La laRonidasi purificata è una glicoproteina di un peso molecolare di circa 83 kd. LaRonidasi è composta da 628 aminoacidi dopo la scissione dell'estremità N-terminale. La molecola contiene 6 siti per modificare gli oligosaccaridi N-LIés.
I fogli vidali DCI costituiscono una base di conoscenza farmacologica e terapeutica, proposta agli operatori sanitari, oltre ai documenti normativi pubblicati.
Laronidasi 100 U/ML diluita per infusione
Ultima modifica: 06/01/2025 - Revisione: 11/06/2024
| ATC |
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A - modi digestivi e metabolismo A16 - e metabolismo A16A - Altri medicinali di modi digestivi e metabolismo A16AB - Enzimi A16AB05 - Laronidasi |
| Rischio di gravidanza e allattamento | DOPANT | vigilanza | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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noia e metodi di amministrazione LARONIDAS 100 U/ML SOL Diluer P Perf Indicazioni
Questo medicinale è indicato nei seguenti casi: || I
- Mucopolysaccharidose de type I
dosaggio = Take ML- Laronidasi: 100 UI
Amministrazione ufficiale endovenoso (in infusione)- Voie intraveineuse (en perfusion)
- da diluire prima dell'amministrazione
- Somministrare una premedicazione antistaminica con o senza antipiretici se necessario
dosaggio = paziente da 1 mese a 65 anni | Il peso- Patient quel que soit le poids
- Mucopolisaccaridosio di tipo I
- Dosaggio standard
- 100 IU/kg 1 volta a settimana
ordini di amministrazione della formazione - Adatta il tasso di infusione alla tolleranza del paziente di tolleranza
- amministrare rigorosamente da perfusione IV
= Physico-Chemicals - Compatibilità con una certa amministrazione necessaria
- Compatibilità con determinati solventi
- incompatibilità con tutti i farmaci
Indicazioni
Questo medicinale è indicato nei seguenti casi: || I
- Mucopolysaccharidose de type I
dosaggio = Take ML- Laronidasi: 100 UI
Amministrazione ufficiale endovenoso (in infusione)- Voie intraveineuse (en perfusion)
- da diluire prima dell'amministrazione
- Somministrare una premedicazione antistaminica con o senza antipiretici se necessario
dosaggio = paziente da 1 mese a 65 anni | Il peso- Patient quel que soit le poids
- Mucopolisaccaridosio di tipo I
- Dosaggio standard
- 100 IU/kg 1 volta a settimana
= Take ML- Laronidasi: 100 UI
Amministrazione ufficiale endovenoso (in infusione)- Voie intraveineuse (en perfusion)
- da diluire prima dell'amministrazione
- Somministrare una premedicazione antistaminica con o senza antipiretici se necessario
dosaggio = paziente da 1 mese a 65 anni | Il peso- Patient quel que soit le poids
- Mucopolisaccaridosio di tipo I
- Dosaggio standard
- 100 IU/kg 1 volta a settimana
- Voie intraveineuse (en perfusion)
- da diluire prima dell'amministrazione
- Somministrare una premedicazione antistaminica con o senza antipiretici se necessario
dosaggio = paziente da 1 mese a 65 anni | Il peso- Patient quel que soit le poids
- Mucopolisaccaridosio di tipo I
- Dosaggio standard
- 100 IU/kg 1 volta a settimana
- Patient quel que soit le poids
- Mucopolisaccaridosio di tipo I
- Dosaggio standard
- 100 IU/kg 1 volta a settimana
ordini di amministrazione della formazione - Adatta il tasso di infusione alla tolleranza del paziente di tolleranza
- amministrare rigorosamente da perfusione IV
= Physico-Chemicals - Compatibilità con una certa amministrazione necessaria
- Compatibilità con determinati solventi
- incompatibilità con tutti i farmaci
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT Laronidasi 100 U/ML Sol Diluer P Perf Livello di rischio: x critica III= moderato II Modéré I basso
Contraindicazioni x Critica= Livello di gravità:= Controindicazione assoluta || Ipersensibilità a uno dei componenti- Hypersensibilité à l'un des composants
- Ipersensibilità alle proteine del criceto
Precauzioni II Moderato= Gravità: precauzioni - allattamento al seno
- gravidanza
- Insufficienza patic
- Insufficienza renale
- Ory Malattia
- ORDE Patologia delle vie d'aria superial
- Patient traité à domicile
- Old Soggetto
interazioni farmacologiche Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
VIGION e Sfrete | Precauzioni per l'uso
Contre-indications et précautions d'emploi gravidanza (mese) allattamento al seno 1 2 3 4 5 6 | || 437 7 8 9 Rischi II II IS= Precauction
Rischi collegati al trattamento - Rischio di formazione di anticorpi
- Rischio di reazione correlato all'infusione
- = Rischio di grave reazione di ipersensibilità
Surveillances du patient - Ordust del tasso di anticorpo durante il trattamento
- Sorveglianza medica con disponibilità di attrezzature per la rianimazione durante il trattamento
misurazioni da associare al trattamento - da diluire prima dell'amministrazione
- Somministrare una premedicazione antistaminica con o senza antipiretico se necessario
- interrompere l'allattamento al seno durante il trattamento
- = Raccomandata tracciabilità
= DE ... - Trattamento da fermare in caso di una grave reazione di ipersensibilità
Informazioni su professionisti della salute e pazienti - = Info Profilo di salute: considerare l'amministratore a casa che perf
Effetti indesiderati
Sistemi Frequenza da media a alta (≥1/1 000) bassa frequenza bassa (<1> Frequenza sconosciuta ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE Elevazione della temperatura corporea (frequente)
saturazione in ossigeno ridotto (molto frequente)
anticorpo (produzione)
Dermatologia Alopécie (frequente)
Ultarcaire (frequente)
iperidrosi (frequente)
Pallore (frequente) || 487
Eruption cutanée (Très fréquent)
Prurit (frequente)
Eritema cutaneo
Vari Shift (molto frequente)
= Sindrome pseudogripale(Fréquent)
Sueur froide (frequente)
RE SENTIMENTO DI FREDDO (frequente)
Fever (molto frequente)
= dolore delle estremità (molto frequente)
Sensation de chaleur (frequente)
Fatica(Fréquent)
gonfiore del viso (frequente)
Odeme de la Face
= edema periferico
immuno-allergologia | Angiedem Angioedème (frequente)
reazione anafilattica (frequente)
Ipersensibilità
Strumentazione = Reazione collegata all'infusione (molto frequente)
Réaction au site de perfusion (molto frequente)
Odema nel punto di iniezione
pallore al sito di iniezione
= sensazione di calore fino al punto di iniezione
Disagio nel sito dell'infusione
Macule nel punto di iniezione
perfusione
Erithema al sito di perfusione
gonfiore al sito di perfusione
Extravasation al punto di iniezione
Orl, stomatologia REASUE DI VERTIGO (frequente)
Oedème laryngé
ODDEME PHARYNEGE
Psichiatria Agitazione(Fréquent)
Sistema cardiovascolare Pressione arteriosa (aumento) (molto frequente)
TachyCardie (molto frequente)
Ipotensione arteriosa(Fréquent)
raffreddamento delle estremità (frequente)
= BUF CONGRESTIVE (molto frequente)
Hypertension artérielle
Bradycardie
Sistema digestivo vomito(Fréquent)
Nausea (molto frequente)
Diarrhée(Fréquent)
Douleur abdominale (molto frequente)
Swelling labbro
gonfiore della lingua
= Sistema muscoloscheletrico Artropatia (molto frequente)
Douleur musculo-squelettique (frequente)
Dorsalgia (molto frequente)
dolore articolare (molto frequente)
= Sistema nervoso Caphalée (molto frequente)
Paresthésie (frequente)
Sistema respiratorio Dyspnea (frequente)
tosse (frequente)
= Insufficienza respiratoria acuta(Fréquent)
Hypoxie
Insuffisance respiratoire
Bronchospasm
Stop respiratoria
Tachypné
Offuro
Inspirazione a roccia
cianosio
| Livello di rischio: | x critica | III= moderato | II Modéré | I basso |
|---|
Contraindicazioni x Critica= Livello di gravità:= Controindicazione assoluta || Ipersensibilità a uno dei componenti- Hypersensibilité à l'un des composants
- Ipersensibilità alle proteine del criceto
= Livello di gravità:= Controindicazione assoluta || Ipersensibilità a uno dei componenti- Hypersensibilité à l'un des composants
- Ipersensibilità alle proteine del criceto
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Precauzioni II Moderato= Gravità: precauzioni - allattamento al seno
- gravidanza
- Insufficienza patic
- Insufficienza renale
- Ory Malattia
- ORDE Patologia delle vie d'aria superial
- Patient traité à domicile
- Old Soggetto
= Gravità: precauzioni - allattamento al seno
- gravidanza
- Insufficienza patic
- Insufficienza renale
- Ory Malattia
- ORDE Patologia delle vie d'aria superial
- Patient traité à domicile
- Old Soggetto
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interazioni farmacologiche Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
VIGION e Sfrete | Precauzioni per l'uso
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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Rischi collegati al trattamento - Rischio di formazione di anticorpi
- Rischio di reazione correlato all'infusione
- = Rischio di grave reazione di ipersensibilità
Surveillances du patient - Ordust del tasso di anticorpo durante il trattamento
- Sorveglianza medica con disponibilità di attrezzature per la rianimazione durante il trattamento
misurazioni da associare al trattamento - da diluire prima dell'amministrazione
- Somministrare una premedicazione antistaminica con o senza antipiretico se necessario
- interrompere l'allattamento al seno durante il trattamento
- = Raccomandata tracciabilità
= DE ... - Trattamento da fermare in caso di una grave reazione di ipersensibilità
Informazioni su professionisti della salute e pazienti - = Info Profilo di salute: considerare l'amministratore a casa che perf
Effetti indesiderati
| Sistemi | Frequenza da media a alta (≥1/1 000) | bassa frequenza bassa (<1> | Frequenza sconosciuta |
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| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| Dermatologia | |||
| Vari | |||
| immuno-allergologia | Angiedem | |||
| Strumentazione | |||
| Orl, stomatologia | |||
| Psichiatria | |||
| Sistema cardiovascolare | |||
| Sistema digestivo | |||
| = Sistema muscoloscheletrico | |||
| = Sistema nervoso | |||
| Sistema respiratorio |
Vedi anche le sostanze
Laronidasi
chimica
| Sinonimi | Laronidas Dose (Who) || 604 |
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Posologie
| Defined Daily Dose (WHO) |
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