= About CERLIPONASE ALFA
Aggiornamento:09 août 2019
cerliponasi Alfa: meccanismo d'azione
La cerliponasi alfa è una forma ricombinante della tripeptidil peptidasi-1 umana (RHTPP1). È un proenzima proteolitico inattivo (zimogenico) che viene attivato nel lisosoma. La cerliponasi alfa viene catturata dalle cellule bersaglio e quindi traslocata verso i lisosomi attraverso il recettore sul mannosio-6-fosfato indipendente dai cationi (CI-MP, chiamato anche ricevitore M6P/IGF2). Il profilo della glicosilazione dell'ALFA cerliponasi porta a una costante cattura cellulare e bersaglio lisosomiale per l'attivazione.
L'enzima proteolitico attivato (RHTPP1) tripeptidi dal terminale di fine n della proteina bersaglio senza specificità del substrato noto. Tassi insufficienti di TPP1 causano Cln2, che porta a una neurodegenerazione, alla perdita di funzione neurologica e alla morte durante l'infanzia.
intervalli contenenti la sostanza
= DCI Vidal
= I fogli vidali DCI costituiscono una base di conoscenza farmacologica e terapeutica, proposta agli operatori sanitari, oltre ai documenti normativi pubblicati.
cerliponasi alfa 30 mg/ml sol per perf
Ultima modifica: 16/04/2024 - Revisione: 16/04/2024
| ATC |
|---|
A - modi digestivi e metabolismo A16 - Metabolismo Othic A16A - Altri farmaci di modi digestivi e metabolismo A16AB - Enzimi A16AB17 - CERLIPONASE ALFA |
| Rischio in gravidanza e allattamento | DOPANT | vigilanza | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Indicazioni e metodi di amministrazione cerliponasi alfa 30 mg/ml perf Indicazioni
Questo medicinale è indicato nei seguenti casi:
- = Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2
dosaggio | PrendiUnité de prise ML- = CERLiponse Alfa: 30 mg
Metodi di amministrazione - = percorso intracerebroventricolare
- Somministrare una premedicazione antistaminica antipiretica da 30 a 60 minuti prima del perf
- non somministrare in bolo o manualmente
- non diluire
- dosaggio da adattare in funzione della tolleranza
- OK Consigliato
dosaggio paziente fino a 6 mesi paziente indipendentemente dal peso Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2 Dosaggio standard || Settimane- 100 mg 1 fois par jour toutes les 2 semaines
paziente da 6 mesi a 1 anno paziente qualunque peso Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2 Dosaggio standard- 150 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
Patient de 1 an à 2 an(s) paziente qualunque peso= Lipofuscinosi a Céroids Neuronaux Tipo 2 Trattamento iniziale- 200 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
- per 8 settimane
Trattamento ECTERIORE || Settimane- 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
= paziente da 2 anni a 15 anni paziente qualunque peso Lipofuscinosi a Céroids Neuronaux Tipo 2= Dosaggio standard- 300 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
Modalités d'administration du traitement - somministrare da intracerebroventicular rigorosamente rigoroso
- non somministrato in bolo o manualmente
- Dosaggio da adattare in funzione della tolleranza
- = Rispetta la velocità di infusione consigliata
Incompatibilités physico-chimiques - = da utilizzare con l'amministrazione consigliata necessaria
- incompatibilità con tutti i farmaci
Indicazioni
Questo medicinale è indicato nei seguenti casi:
- = Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2
dosaggio | PrendiUnité de prise ML- = CERLiponse Alfa: 30 mg
Metodi di amministrazione - = percorso intracerebroventricolare
- Somministrare una premedicazione antistaminica antipiretica da 30 a 60 minuti prima del perf
- non somministrare in bolo o manualmente
- non diluire
- dosaggio da adattare in funzione della tolleranza
- OK Consigliato
dosaggio paziente fino a 6 mesi paziente indipendentemente dal peso Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2 Dosaggio standard || Settimane- 100 mg 1 fois par jour toutes les 2 semaines
paziente da 6 mesi a 1 anno paziente qualunque peso Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2 Dosaggio standard- 150 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
Patient de 1 an à 2 an(s) paziente qualunque peso= Lipofuscinosi a Céroids Neuronaux Tipo 2 Trattamento iniziale- 200 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
- per 8 settimane
Trattamento ECTERIORE || Settimane- 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
= paziente da 2 anni a 15 anni paziente qualunque peso Lipofuscinosi a Céroids Neuronaux Tipo 2= Dosaggio standard- 300 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
Unité de prise ML- = CERLiponse Alfa: 30 mg
Metodi di amministrazione - = percorso intracerebroventricolare
- Somministrare una premedicazione antistaminica antipiretica da 30 a 60 minuti prima del perf
- non somministrare in bolo o manualmente
- non diluire
- dosaggio da adattare in funzione della tolleranza
- OK Consigliato
dosaggio paziente fino a 6 mesi paziente indipendentemente dal peso Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2 Dosaggio standard || Settimane- 100 mg 1 fois par jour toutes les 2 semaines
paziente da 6 mesi a 1 anno paziente qualunque peso Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2 Dosaggio standard- 150 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
Patient de 1 an à 2 an(s) paziente qualunque peso= Lipofuscinosi a Céroids Neuronaux Tipo 2 Trattamento iniziale- 200 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
- per 8 settimane
Trattamento ECTERIORE || Settimane- 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
= paziente da 2 anni a 15 anni paziente qualunque peso Lipofuscinosi a Céroids Neuronaux Tipo 2= Dosaggio standard- 300 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
- = percorso intracerebroventricolare
- Somministrare una premedicazione antistaminica antipiretica da 30 a 60 minuti prima del perf
- non somministrare in bolo o manualmente
- non diluire
- dosaggio da adattare in funzione della tolleranza
- OK Consigliato
dosaggio paziente fino a 6 mesi paziente indipendentemente dal peso Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2 Dosaggio standard || Settimane- 100 mg 1 fois par jour toutes les 2 semaines
paziente da 6 mesi a 1 anno paziente qualunque peso Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2 Dosaggio standard- 150 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
Patient de 1 an à 2 an(s) paziente qualunque peso= Lipofuscinosi a Céroids Neuronaux Tipo 2 Trattamento iniziale- 200 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
- per 8 settimane
Trattamento ECTERIORE || Settimane- 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
= paziente da 2 anni a 15 anni paziente qualunque peso Lipofuscinosi a Céroids Neuronaux Tipo 2= Dosaggio standard- 300 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
paziente fino a 6 mesi
paziente indipendentemente dal peso
Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2
Dosaggio standard || Settimane
- 100 mg 1 fois par jour toutes les 2 semaines
paziente da 6 mesi a 1 anno
paziente qualunque peso
Lipofuscinosi con cerchi neuronali di tipo 2
Dosaggio standard
- 150 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
Patient de 1 an à 2 an(s)
paziente qualunque peso
= Lipofuscinosi a Céroids Neuronaux Tipo 2
Trattamento iniziale
- 200 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
- per 8 settimane
Trattamento ECTERIORE || Settimane
- 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
= paziente da 2 anni a 15 anni
paziente qualunque peso
Lipofuscinosi a Céroids Neuronaux Tipo 2
= Dosaggio standard
- 300 mg 1 volta questo giorno ogni 2 settimane
Modalités d'administration du traitement - somministrare da intracerebroventicular rigorosamente rigoroso
- non somministrato in bolo o manualmente
- Dosaggio da adattare in funzione della tolleranza
- = Rispetta la velocità di infusione consigliata
Incompatibilités physico-chimiques - = da utilizzare con l'amministrazione consigliata necessaria
- incompatibilità con tutti i farmaci
correlata alla sicurezza del paziente CERLIPONASE ALFA 30 mg/ml sol p perf Livello di rischio: x critica III Haut II Moderato I basso
Contraindicazioni x critica= Livello di gravità: ÉSS-Contraindication Absolute - Allaitement
- Contre-indication liée à la technique
- Ipersensibilità a uno dei componenti
- Ipersensibilità alle proteine del criceto
- = Paziente che trasporta una derivazione ventricolo-peritoneale
Precauzioni II Modéré Livello di gravità: precauzioni - Anomalie cardiaque structurelle
- = Bradicardia, storia (DE)
- gravidanza
- = HydroCephalus non -Communicant
- Hypertension intracrânienne
- Infreste di meno di 1 anno
- paziente a rischio di complicanze relative alla via
- soggetto di oltre 8 anni
- Trattamento prolungato
- = Disturbo della conduzione cardiaca, storia (di)
farmaci Fare riferimento alle interazioni farmacologiche del paragrafo della documentazione ufficiale del prodotto
gravidanza e allattamento al seno
Controindicazioni e precauzioni per l'uso (mese) || 467 Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Rischi II x x Contre-indication absolue II Precauction
Rischi relativi al trattamento - Rischio di ipertensione intracranica
- Rischio di infezione relativa alla tecnica
- Risque de méningite aseptique
- Rischio di reazione anafilattica
- Rischio di reazione di ipersensibilità
- Rischio di reazione legata all'infusione
= Tradillanze del paziente - Surveillance clinique après l'arrêt du traitement
- Surveillance de l'électrocardiogramme tous les 6 mois pendant le traitement
- Monitoraggio dei segni vitali prima, durante e dopo la fermata dell'infusione
- Sorveglianza degli ordini durante il trattamento
misurazioni da associare al trattamento - Somministrare una premedicazione antistaminica con o senza antipiretici a 60 minuti prima del perf
- Avere un trattamento farmacologico di emergenza in caso di reazione anafilattica
- interrompere l'allattamento al seno durante il trattamento
- non diluire
- = Tracciabilità consigliata
Informazioni su professionisti della salute e pazienti- Info prof de santé : vérifier l'intégrité du dispositif avant et pendant chaque perfusion
Effetti indesiderati
Sistemi = bassa frequenza (<1> Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue Anomalia degli esami di laboratorio Proteinorachy ridotto (molto frequente)
Proteinorachia è aumentato (molto frequente)
pleocitosi (frequente) || 521
Elévation de la température corporelle
Dermatologia Ultarcaire (frequente)
Lettura Skin (frequente)
Vari = (frequente)
Feveu (molto frequente)
Fall
immuno-allergologia Ipersensibilità (molto frequente)
Réaction anaphylactique (frequente)
= Infecologia non specificata Infezione collegata a un dispositivo (molto frequente)
Strumentazione (frequente)(Fréquent)
Irritation au point d'injection (frequente)
= Perdita di un dispositivo (molto frequente)
Problema di? Aiguille (molto frequente)
= Viaggio del dispositivo
Psichiatria irritabilità | Frequente) || 554 (Très fréquent)
Nervosité (frequente)
Sistema cardiovascolare Bradycardia (frequente)
= Anomalia dell'elettrocardiogramma (digestivo
SYSTÈME DIGESTIF Disturbo digestivo (frequente)
vomito (molto frequente)
= Sistema nervoso Céphalée (Très fréquent)
Convulsions (Très fréquent)
Crise convulsive partielle
= Epilessia mioclonica
= Crisi convulsiva atonica
Osepleptical
Meningity
= Opilettical Evel
Epilessia
crisi tonoclonica generalizzata
| Livello di rischio: | x critica | III Haut | II Moderato | I basso |
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Contraindicazioni x critica= Livello di gravità: ÉSS-Contraindication Absolute - Allaitement
- Contre-indication liée à la technique
- Ipersensibilità a uno dei componenti
- Ipersensibilità alle proteine del criceto
- = Paziente che trasporta una derivazione ventricolo-peritoneale
x critica
= Livello di gravità: ÉSS-Contraindication Absolute - Allaitement
- Contre-indication liée à la technique
- Ipersensibilità a uno dei componenti
- Ipersensibilità alle proteine del criceto
- = Paziente che trasporta una derivazione ventricolo-peritoneale
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Precauzioni II Modéré Livello di gravità: precauzioni - Anomalie cardiaque structurelle
- = Bradicardia, storia (DE)
- gravidanza
- = HydroCephalus non -Communicant
- Hypertension intracrânienne
- Infreste di meno di 1 anno
- paziente a rischio di complicanze relative alla via
- soggetto di oltre 8 anni
- Trattamento prolungato
- = Disturbo della conduzione cardiaca, storia (di)
II Modéré
Livello di gravità: precauzioni - Anomalie cardiaque structurelle
- = Bradicardia, storia (DE)
- gravidanza
- = HydroCephalus non -Communicant
- Hypertension intracrânienne
- Infreste di meno di 1 anno
- paziente a rischio di complicanze relative alla via
- soggetto di oltre 8 anni
- Trattamento prolungato
- = Disturbo della conduzione cardiaca, storia (di)
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farmaci Fare riferimento alle interazioni farmacologiche del paragrafo della documentazione ufficiale del prodotto
Fare riferimento alle interazioni farmacologiche del paragrafo della documentazione ufficiale del prodotto
gravidanza e allattamento al seno
| Controindicazioni e precauzioni per l'uso | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Rischi relativi al trattamento - Rischio di ipertensione intracranica
- Rischio di infezione relativa alla tecnica
- Risque de méningite aseptique
- Rischio di reazione anafilattica
- Rischio di reazione di ipersensibilità
- Rischio di reazione legata all'infusione
= Tradillanze del paziente - Surveillance clinique après l'arrêt du traitement
- Surveillance de l'électrocardiogramme tous les 6 mois pendant le traitement
- Monitoraggio dei segni vitali prima, durante e dopo la fermata dell'infusione
- Sorveglianza degli ordini durante il trattamento
misurazioni da associare al trattamento - Somministrare una premedicazione antistaminica con o senza antipiretici a 60 minuti prima del perf
- Avere un trattamento farmacologico di emergenza in caso di reazione anafilattica
- interrompere l'allattamento al seno durante il trattamento
- non diluire
- = Tracciabilità consigliata
Informazioni su professionisti della salute e pazienti- Info prof de santé : vérifier l'intégrité du dispositif avant et pendant chaque perfusion
Effetti indesiderati
| Sistemi | = bassa frequenza (<1> | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| Anomalia degli esami di laboratorio | |||
| Dermatologia | |||
| Vari | |||
| immuno-allergologia | |||
| = Infecologia non specificata | |||
| Strumentazione | |||
| Psichiatria | |||
| Sistema cardiovascolare | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| = Sistema nervoso |
vedi anche sostanze
= cerliponasi Alfa
chimica
| Iupac | Tripeptidil-peptidasi 1 immaturo umano (proteina del gene 1 1 gene 1 Inibitore dello sviluppo cellulare, proteasi lisosomiale non controllata da pepstatina, TPP-1, EC 3.4.14.9), proteina di 544 Residui, prodotti dalle cellule ovariche del criceto cinese, Forma glicosilata alfa |
|---|---|
| Sinonimi | = cerliponasi Alfa |
dosaggio
| Dose giornaliera definita (OMS) || 591 |
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