Substance active Ataluren

Una mutazione invisibile nel DNA provoca un codone di arresto prematuro nell'mRNA. Questo codone di arresto prematuro nell'mRNA provoca la malattia interrompendo la traduzione prima della produzione di una proteina a lunghezza intera. Ataluren consente la trasbrazione del ribosoma dell'mRNA contenente un codone di arresto così prematuro, che porta alla produzione di una proteina di tutta la lunghezza.