Drépanocitosio: Adakveo perde il suo AMM

a L'esito di cinque mesi di valutazione ( CF.notre article du 21 février 2023), l'Agenzia europea dei medicinali (EMA) raccomanda di abrogare il mercato per il mercato (AMM) di | Soluzione mg/ml per diluire per l'infusioneADAKVEO 10 mg/mL solution à diluer pour perfusion ( CrizanLizumab) a causa di un equilibrio beneficio/rischio ritenuto ora sfavorevole [ 1, 2]. | Assegnata nell'ottobre 2020, nella prevenzione del vaso-occolvo ricorrente (CVO) (CVO) nell'anemia falciforme in pazienti di età pari o superiore a 16 anni.

Cette AMM a été accordée en octobre 2020, dans la prévention des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes dans la drépanocytose chez les patients âgés de 16 ans et plus.

contro || Adolescenti con anemia falciforme con crisi vaso-occollusive (CVO).versus placebo chez les patients adultes et adolescents atteints de drépanocytose avec crises vaso-occlusives (CVO).

no efficienza dimostrata

L'analisi recente e definitiva dei dati dello studio stand non ha confermato il beneficio clinico di Adakveo nella sua indicazione terapeutica. 

secondo le conclusioni dell'EMA [ 2], lo studio non mostra:

• di differenza sulle tariffe CVO annualizzate che portano a una visita medica durante il primo anno, tra il gruppo trattato con Adakveo 5 mg/kg (2,49; [1.90-3.26]) e che trattati con placebo (2,30; CI95% [1,75-3,01]). Il rapporto di velocità era 1,08; CI95% [0,76-1,55];
• NI Utile clinico sui tassi annualizzati rettificati di tutti i CVO che portano a una visita medica e trattati a casa (criterio chiave di efficienza secondaria): i tassi erano 4,70; CI95% [3,60-6,14] nel Crizanlizumab 5 mg/kg rispetto a 3,87; CI95% [3.00-5.01] nel braccio placebo. Il rapporto di velocità era 1,21; CI95% [0,87-1,70] nel braccio Crizanlizumab 5 mg/kg rispetto al placebo.

Oltre allo studio stand, l'EMA ha esaminato i dati di altri studi, un programma di utilizzo compassione e dati sulla vita reale. Quest'ultimo, di metodologia limitata, non sono sufficienti per cambiare il bilancio beneficio/rischio a favore di Adakveo. 

In termini di sicurezza, non è stato identificato nessun nuovo problema. L'EMA ricorda, tuttavia, che sono stati riportati tassi più elevati di eventi di grado indesiderato ≥ 3 e tassi più elevati di eventi avversi gravi con il Crizanlizumab rispetto al placebo ( Cf. notre article du 21 février 2023).

Sans AMM, ADAKVEO ne peut plus être utilisé

In previsione dell'abrogazione imminente di questo MA (da parte della Commissione europea), nessun trattamento da parte di Adakveo deve essere iniziato in nuovi pazienti [ 3].

Quindi, ora, i prescrittori devono informare i pazienti nel processo di elaborazione dell'imminente divieto delle alternative terapeutiche del mercato con loro.