Drépanocitosio: valutazione europea di nuovi dati clinici relativi ad Adakveo

L 'Agence européenne du médicament (EMA) a initié une évaluation des nouvelles données disponibles concernant la spécialité  Adakveo 10 mg/ml di soluzione diluita per perfusione | ( ( CrizanLizumab) [ 1].

Una libertà condizionale nel 2020

= Prevenzione delle crisi vaso-occlusive (CVO) ricorrenti nell'anemia di cellule falciformi in pazienti di età pari o superiore a 16 anni (cf. notre article du 25 novembre 2021), ADAKVEO bénéficie d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle européenne pour l'indication suivante : 

• prévention des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes dans la drépanocytose chez les patients âgés de 16 ans et plus ( CF. vidal Reco Crizanlizumab può essere somministrato in combinazione con idrossiurée/« Drépanocytose de l'enfant »). Le crizanlizumab peut être donné en association à l’hydroxyurée/ Hydroxycarbamide (HU/HC) o in monoterapia in pazienti per i quali Hu/HC è inappropriato o inadeguato. Adakveo è attualmente autorizzato alla dose di 5 mg/kg.

I dati dello stand in piedi sotto esame

come ricordato dal laboratorio Novartis in una lettera recentemente indirizzata agli operatori sanitari [ 2],« les données de l’essai confirmatoire CSEG101A2301 (STAND) font partie des conditions demandées par l’EMA pour l’octroi de l’AMM ». Questo studio di efficienza e sicurezza copre 2 dosi di crizanlizumab (5 mg/kg e 7,5 mg/kg), in pazienti di età compresa tra 12 anni e più sofferenti di anemia falciforme e avendo riportato almeno 2 CVO con conseguente consultazione medica negli ultimi 12 mesi [ 3]. 

Nessuna superiorità di Crizanlizumab

Pas de supériorité du crizanlizumab contro | Placebo ... || 350 placebo...

Selon cette analyse préliminaire, la supériorité statistique du crizanlizumab par rapport au placebo n'est pas confirmée dans la réduction des CVO conduisant à une visite médicale au cours de la première année après randomisation : 

• NI Sul criterio di valutazione principale, vale a dire il tasso annualizzato rettificato di CVO che porta a una visita medica durante il primo anno dopo il primo anno dopo il primo anno dopo il primo anno dopo il primo anno dopo il primo anno dopo la randomizzazione del primo anno, stimato da un braccio binomiale negativo a 5 mg a 5 mg a 5 mg a 5 mg a 5 mg a 5 mg a 5 mg a 5 mg a 5 mg a 5 mg a 5 mg a 5 mg di binomia. contro 2,30 (CI95% [1,75; 3.01]) nel braccio placebo. Il rapporto di velocità era 1,08 (CI95% [0,76; 1,55]) nel braccio Crizanlizumab rispetto al placebo;
• controversus 3,87 (CI95%[3,00; 5,01]) nel braccio placebo. Il rapporto di velocità era di 1,21 (CI95% [0,87; 1,70]) nel braccio Crizanlizumab 5 mg/kg rispetto al placebo.

... e tassi più elevati di eventi indesiderati

Per quanto riguarda il profilo di tolleranza, i risultati dello studio stand non indicano un nuovo problema di sicurezza Adakveo, ma suggeriscono tassi più elevati di eventi indesiderati di grado ≥ 3 nel gruppo Crizanlizumab rispetto al placebo.

Risultati simili sono stati osservati nel braccio 7,5 mg/kg, dose che non è attualmente autorizzata.

in attesa delle conclusioni di EMA

Les conclusions et recommandations finales relatives à ADAKVEO en prévention des CVO chez les patients souffrant de drépanocytose "verrà comunicato non appena la valutazione è finita", indica il laboratorio.

Nell'attesa, ai prescrittori viene chiesto di prendere in considerazione prescrivere il crizanlizumab nell'anemia falciforme.