L'Unione Europea raccomanda l'abrogazione dell'AMM condizionale di Ocaliva [modifica del 6 settembre 2024]

L A specialty ocaliva (|| 3 mg5 mg et 10 mg Filled tablet) has so far has a conditional marketing authorization (AMM) for the treatment of primitive biliary cholangitis (CBP) in combination with ursodexycholic acid (AUDC), in adults with an insufficient response to the AUDC or in monotherapy in adults AUDC.

come promemoria, il colangite biliare primaria è una rara malattia epatica epatica di sé caratterizzata da lesioni dei piccoli dotti biliari intraepatici all'origine di un colesta, di fibrosi e possibilmente a fibrosi e possibilmente cirrosi.

L'ingrediente attivo di Ocaliva, acido obeticholic, è un attivatore del recettore farnesoide X, che induce una diminuzione delle concentrazioni di acidi bile all'interno degli epatociti, inibendo la sintesi di novo || 327 à partir du cholestérol et en augmentant le transport des acides biliaires en dehors des hépatocytes. 

L'autorizzazione emessa nell'Unione europea nel dicembre 2016 si basava sui risultati di uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato dal placebo, che aveva mostrato una riduzione statisticamente significativa e duratura del tasso di fosfatasi alcalina.

Tuttavia, questo risultato biologico non ci ha permesso di concludere quell'efficienza clinica.

L'AMM di Ocaliva è stato quindi concesso soggetto ad elementi aggiuntivi di una nuova prova, Cobalt, può confermare l'efficienza e la sicurezza di questo farmaco. In questo studio multicentrico, doppio cieco, randomizzato e controllato dal placebo, l'efficienza è stata valutata, in pazienti con CBP che non rispondono all'AUDC o non tolleranti, sulla base di criteri clinici.

Un nuovo studio che non mostra benefici clinici

quel nuovo studio non ha mostrato alcuna differenza significativa tra i due compositi principali che comprendono la morte, la decompensa o il trapianto di fegato con, nella popolazione destinata a trattare, un rapporto di pericolo di 1,01 (CI95% [0,68-1,51], p = 0,954). Un risultato simile è stato notato anche nel sottogruppo di pazienti con CBP in una fase iniziale. 

11]. (ANSM) specifica che "

L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) précise qu’ «  Nessuna nuova iniziazione del trattamento da parte di Ocaliva deve aver luogo, tranne in casi particolari di uno studio clinico. Per i pazienti attualmente trattati da Ocaliva, il medico prescrittore deve considerare le opzioni terapeutiche disponibili".

Modifica del 6 settembre 2024: la Corte di giustizia dell'Unione Europea ha appena sospeso la decisione della Commissione europea. L'amm di Ocaliva rimane quindi valido fino ad oggi/EDIT EDIT.